All’ombra del Duomo di Milano lavora la start-up che crea terapie geniche pionieristiche per malattie ereditarie. Genespire è nata nel 2020 come spin-off biotech dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), ottenendo un importante investimento da 16 mln di € da Sofinnova Partners, uno dei principali venture capital europei. I ricercatori, in particolare, si stanno concentrando sullo sviluppo di nuove terapie per il trattamento di immunodeficienze primarie e malattie metaboliche ereditarie. La start-up ha ottenuto, in esclusiva globale, la licenza per lo sfruttamento commerciale di una serie di innovazioni brevettate da SR-Tiget. In particolare, il team di specialisti di Genespire ha accesso a una piattaforma di vettori lentivirali di ultima generazione, grazie al lavoro svolto da uno dei suoi fondatori: il Prof. Luigi Naldini, precursore mondiale negli ultimi 25 anni dello sviluppo di vettori lentivirali per il trasferimento genico. Questa tecnologia consentirà una terapia genica in vivo nel fegato, che permette di esporre, in modo stabile e prolungato, i pazienti ai geni correttivi. Un salto in avanti per affrontare patologie rare anche nei bambini in crescita. Avanguardistica anche la piattaforma di editing genico ex vivo sviluppata per la cura di immunodeficienze, tra cui la forma più comune di sindrome da iper-IgM. Il trattamento interviene direttamente sulle cellule del sistema immunitario dei pazienti per correggere il gene difettoso che causa la patologia, con l’aspettativa di migliorare sensibilmente la risposta immunitaria dell’organismo e la qualità della vita dei pazienti.